阿伐曲泊帕治疗再生障碍性贫血(再障)疗效如何？

       阿伐曲泊帕治疗再生障碍性贫血(再障)还在研究中,预计研究完成日期:2023 年 6 月 30 日,以加速批准途径批准阿伐曲泊帕(Avatrombopag),用于治疗计划接受医疗或牙科手术的成人及儿童患者的慢性免疫性血小板减少症(ITP;特发性血小板减少性紫癜)。

       阿伐曲泊帕是第二代口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),弥补了已批准的适应症之外的临床医学。除了适应症之外,阿伐曲泊帕还被开发用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)。

       慢性ITP是一种罕见的、进行性的血液和骨髓疾病,患者的平均确诊血小板计数约为每百万人口的3~10倍。当患者出现不同程度的血小板减少症状时,通常以舒张滨三联疗法口服,大多数患者在缓解后维持稳定的血小板计数≥50×109/L。治疗慢性ITP的3期试验显示,阿伐曲泊帕与安慰剂相比能有效降低出血事件发生率(4.3v3.9%),且不良反应的发生率与安慰剂没有明显差异(1.5v<4.6%)。

       Doptelet经FDA批准用于增加患有慢性（长期）免疫性血小板减少症（也称为ITP）的成人的血小板计数。这种情况曾经被称为特发性血小板减少性紫癜。Doptelet用于慢性ITP，当其他治疗方法对您来说不够好时。

       ITP是一种自身免疫性疾病，这意味着您的免疫系统错误地攻击了您自己身体的一部分。使用ITP，您的免疫系统会导致您的脾脏破坏称为血小板的血细胞。它还会阻止你的骨髓产生足够的新血小板。血小板需要帮助你的血液凝结。使用ITP，您的血液中的血小板水平非常低，因此您的血液凝结缓慢。这意味着你很容易瘀伤或出血。

       多普特刺激你的骨髓产生更多的血小板。这降低了您出血的风险。

       多普特用于将血小板增加到有助于降低出血风险的水平。（这个水平约为每微升50，000个血小板）。这并不意味着将血小板水平恢复到正常水平。

       正常的血小板水平通常在 每微升 （mcL） 150，000 和 450，000/μL可信来源 .低血小板计数低于每mcL150，000。

       成人 ITP 患者的有效性

       临床研究发现，在增加血小板计数和降低出血风险方面，Doptelet比安慰剂（一种没有活性药物的治疗）更有效。

       一项为期6个月的研究将Doptelet与安慰剂与患有慢性ITP的成年人进行了比较，他们已经尝试了至少一种其他治疗方法。研究人员研究了人们在不使用救援疗法的情况下达到每微升（mcL）或更高的血小板计数的平均周数。（抢救疗法是减少出血或降低出血风险的治疗）。

       服用多普特莱特的人在26周中平均有12周达到这个结果。相比之下，服用安慰剂的人在治疗的26周内没有达到这个结果。

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