艾曲波帕（Eltrombopag）适应症是什么？艾曲波帕治疗效果如何？

       Eltrombopag以Promacta等品牌出售，是一种用于治疗血小板减少症（血小板计数异常低）和严重再生障碍性贫血的药物。艾特罗姆波帕以品牌名称Revolade在美国境外销售，并由诺华销售。它是一种血小板生成素受体激动剂。它是口服的。

       艾曲波帕是葛兰素史克和配体制药公司合作研究的结果，并被转移到诺华制药公司。

       Eltrombopag 最初于 2008 年 11 月 20 日被美国食品和药物管理局 （FDA） 批准用于治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白治疗或脾切除术反应不足的慢性免疫（特发性）血小板减少性紫癜患者的血小板减少症。

       2015年8月24日，FDA批准etrombopag（用于口服悬浮液的Promacta）用于治疗对皮质类固醇，免疫球蛋白或脾切除术反应不足的特发性血小板减少症一岁及以上儿童的血小板减少症。

       艾曲波帕（Eltrombopag）治疗效果如何？

       成人 ITP

       对于成人ITP的治疗，Revolade在两项主要研究中与安慰剂（一种假治疗）进行了比较，共涉及311名以前接受过治疗的患者，但治疗不起作用或疾病复发。

       Revolade比安慰剂更有效：在第一项研究中，服用Revolade的患者中有59%（73人中有43人）在治疗6周后血小板计数至少为每微升50，000（被认为足以预防出血并发症），而服用安慰剂的患者中有16%（37人中有6人）。在第二项研究中，服用Revolade的患者在治疗的6个月内达到每微升50，000至400，000的目标血小板计数的可能性是服用安慰剂的患者的约8倍。

       儿童 ITP

       在ITP儿童中，Revolade比安慰剂更有效，在一项主要研究中涉及92名1至17岁之间以前接受过ITP治疗的儿童。这项研究持续了13周，研究了在没有救援药物的情况下，在研究的第5周至第12周之间，血小板计数在8周中至少有6周增加到每微升至少50，000的患者比例。这种情况发生在服用Revolade的人中约有40%（63人中有25人），而服用安慰剂的人中约有3%（29人中有1人）。该研究的延伸发现，从长远来看，Revolade在维持足够的血小板水平方面是有效的。

       与丙型肝炎相关的血小板减少症

       为了治疗与丙型肝炎相关的血小板减少症，进行了两项主要研究，共涉及1，441名成年人。他们比较了Revolade与安慰剂，允许在血小板计数最初太低而无法开始这种治疗（每微升少于75，000）的丙型肝炎患者中开始和维持抗病毒治疗。在这两项研究中，有效性的主要衡量标准是治疗结束后6个月血液检查未显示任何丙型肝炎病毒迹象的患者数量。

       在这两项研究中，与服用安慰剂的患者相比，服用Revolade的患者中丙型肝炎阴性的比例更高（第一项研究为23%对14%，第二项研究中为19%对13%）。

       严重再生障碍性贫血

       对于严重再生障碍性贫血的治疗，在43名患者中研究了Revolade，并且没有与任何其他药物进行比较。有效性的主要衡量标准是在治疗12或16周后对Revolade（其血小板，红细胞或白细胞计数保持在预设水平以上）有反应的患者数量。

       在这项研究中，40%的患者（43人中有17人）在12周后对治疗有反应，其中65%（17人中有11人）的血小板计数每微升至少增加20，000人，或者无需输血即可稳定。支持性研究的初步数据与主要研究的结果一致，46%的患者在12周后对治疗有反应。

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