司美替尼能治疗神经纤维瘤吗?

司美替尼(selum etinib)是由阿斯利康(AstraZeneca)公司研发的靶向小分子MEK 激酶抑制剂,商品名为Koselugo,于2020年4月10日经美国食品和药物管理局(FDA)批准上市,是FDA批准的首个1型神经纤维瘤(NF1)治疗药物,同时,也被欧洲药品管理局(EMA)和FDA授予了治疗NF1 的孤儿药资格。司美替尼应该是近年在神经纤维瘤病的治疗里面最有希望的一个药物,而且是迄今为止效果最好的一个药物。

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