司美替尼的效果很好吗?

有人记录了用司美替尼治疗NF1中PN的经验。有19例患者使用司美替尼治疗,病变主要部位为头颈部(31.6%,6/19 )、胸部(26.3% ,5/19)和骨盆(21%,4/19),主要的合并症为畸形( 47.4%,9/19)和疼痛(26.3%,5/19)。随访时间为35~420天,平均223天。在接受治疗60 ~90天后,除1例外,其他患者的临床症状都有持续的改善。1例患者由于症状无明显改善并且出现左心室射血分数下降,在168 天后终止治疗。无因不良反应而导致的治疗暂停。

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