依库珠单抗治疗什么罕见病?

2018年9月4日,国家药品监督管理局以临床急需纳入优先审评程序,豁免注册临床试验,批准依库珠单抗注射液(Eculizumab Injection)进口注册申请,Alexion公司用了15年时间投入8亿美元研发出了依库珠单抗。依库珠单抗在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病,包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶,每瓶含30mL的10mg/mL无菌,无防腐剂溶液。

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