依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿效果好吗

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是后天获得性造血干细胞基因突变所导致的红细胞膜缺陷性溶血病，来自3期临床试验的结果显示，依库珠单抗减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，依库珠单抗没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血。

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